メソブラスト、ステロイドの生物製剤ライセンス申請に対して米国食品医薬品局から完全な返答を受け取る

公開日: 2023 年 8 月 4 日

ニューヨーク、2023 年 8 月 3 日 (グローブ ニュースワイヤー) --メソブラスト限定炎症性疾患に対する同種細胞薬の世界的リーダーである (Nasdaq:MESO; ASX:MSB) は本日、米国食品医薬品局 (FDA)は、小児ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病（SR-aGVHD）治療用レメステムセル-Lの生物製剤ライセンス申請（BLA）再提出に対して完全な回答を出しており、販売承認を裏付けるためにさらなるデータを必要としている。 必要なデータを取得するために、メソブラストは、死亡率が最も高い最もリスクの高い成人を対象とした、対象を絞った対照研究を実施します。 この成人向け研究は、小児から成人の SR-aGVHD 適応症への段階的な進行を想定した当社の全体的な商業戦略と一致しています。 SR-aGVHD 市場の 80% は成人です。

メソブラストのシルヴィウ・イテスク最高経営責任者（CEO）は、「当社の製造プロセスに対するFDAの検査の結果、懸念は観察されず、FDAはこれまでにレメステムセル-Lを投与された1300人以上の患者に安全性の問題を提起せず、当社の力価アッセイの改善を認めた」と述べた。 私たちは、この壊滅的な病気に苦しむ子供と成人の両方にレメステムセル-Lを提供することに断固として取り組んでおり、この切望されている製品をこれらの患者に提供する方法についてかなり明確になりました。」

Mesoblast は、既存の治療法では転帰が改善されず、90 日生存率が 20 ～ 30% と低いままである SR-aGVHD による死亡リスクが最も高い成人患者を登録する予定です。1 Mesoblast は、成人を対象とした緊急 IND プログラムを通じてパイロット データを生成しました。この対象集団におけるレメステムセル-L の生存利益。 成人 SR-aGVHD の適応症に拡大するという当社の全体的な商業戦略に沿って、Mesoblast はすでに米国のさまざまな研究センターの主要な研究者と協力して、成人向けの後続研究プロトコルを確立しており、確立された臨床試験ネットワークを活用する可能性があります。 同社は45日以内のタイプA会議で成人向けの試験デザインについてFDAとの調整を図る予定だ。

再申請に先立ち、FDAは追加の臨床試験を開始する前に未解決の化学、製造、管理（CMC）の問題を解決するようMesoblastに指導した。 FDA は製造施設のライセンス前検査 (PLI) を完了し、フォーム 483 を発行せず、不都合な状況は見つかりませんでした。 さらに、FDA は、再提出審査で、実施された変更により、小児第 3 相試験で使用された元のバージョンのアッセイと比較してアッセイ性能が向上しているようであることを認めました。

メソブラストは、SR-aGvHDの小児54人を対象とした単群第3相試験で、FDAと前向きに合意され、事前に指定された主要評価項目を首尾よく達成した。 FDAの腫瘍薬諮問委員会は2020年8月に小児患者集団におけるレメステムセル-Lの有効性を9対1で賛成票を投じたが、2020年9月にFDAは承認を得るためにさらなる措置を講じるよう勧告した。 2023年1月のBLAの再提出には、国際血液骨髄移植研究センター（CIBMTR）による第3相試験の長期追跡データが含まれており、レメステムセルLで治療した患者の4年以上の追跡調査で生存率が50％であることが示された。疾患の重症度に基づいて2年後の生存率が20％未満と予想される第3相試験の患者。 再提出には、マウントサイナイ急性GVHD国際コンソーシアム（MAGIC）を使用して特定された最もリスクの高い患者における6か月生存率が、レメステムセルLで67%であるのに対し、他の未承認治療法で10%であったことを示す事後性向一致研究も含まれていた。 これらの小児データは、SR-aGVHD を有する高リスク成人を対象とした提案された研究におけるレメステムセル L の使用をさらに裏付けるものとなります。

電話会議本日、東部夏時間午後 8 時 (8 月 3 日木曜日) からウェブキャストが開催されます。 AEST午前10時（8月4日金曜日）。 https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/ からアクセスできます。